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5.中药龟鹿生血胶囊治疗β-地中海贫血，将对“华夏医药支边”发挥积极作用。
课题组还在分子机制研究中，进一步明确了中药治疗β-地贫的疗效特点和作用环节。研究人员证实了以龟鹿生血胶囊为法则组方的龟鹿生血胶囊，可调控造血刺激因子表达，干预SCF-GM-CSF-EPO轴的生理功能，促进有效红细胞增殖分化成熟和维持骨髓早期造血细胞正常结构与生理形态，从结构与功能相关研究，验证了SCF-GM-CSF-EPO轴促进红系祖细胞分化成熟的生理功能，是肾生髓、髓生血物质基础的客观性。 专家认为，此项研究是对中医药治疗单基因疾病进行的开创性研究。其调控功能基因表达是中药治疗β-地贫显著特点之一。专家介绍说，研究发现，中药可显著改变β-珠蛋白基因簇位点调控区（β-LCR）高敏位点HS2的DNA与核蛋白相互作用；明显提高珠蛋白基因表达调控因子——红系特异反式作用因子的表达；显著改变功能基因表达，下调铁蛋白基因表达，促进铁的代谢，缓解因红细胞破坏所致体内铁的蓄积；可激活γ-基因，促进γ-珠蛋白基因转录以及促进SCF-GM-CSF-EPO轴的造血刺激因子表达；可维持骨髓早期造血细胞正常结构与生理等。研究结果使已领先的中药治疗β-地贫从理论到实践达到了新的水平，也使该理论的现代研究达到国际领先水平。 | 
